Farmaco per l’Alzheimer autorizzato: una luce all’orizzonte
Presa di posizione: l’FDA ha autorizzato in modo condizionato il farmaco Aducanumab | 7 giugno 2021
Il 7 giugno l’FDA, l’autorità statunitense preposta al controllo dei farmaci, ha autorizzato in modo condizionato l’Aducanumab, il principio attivo contro l’Alzheimer oggetto di controversie tra gli esperti, e ha invitato la società farmaceutica statunitense Biogen a condurre un ulteriore studio per verificare i benefici del farmaco. Alzheimer Svizzera accoglie con favore questa decisione, che dà speranza ai malati di demenza e alle loro famiglie, ma tiene comunque conto della situazione ambivalente dei dati.
Il morbo di Alzheimer è la forma di demenza più diffusa e costituisce una delle maggiori sfide sanitarie a livello globale. Nella sola Svizzera si contano circa 144 000 malati (dati del 2020 di Alzheimer Svizzera). Oggi non esiste una cura o una terapia che impedisca l’avanzare della malattia. Gli studi condotti sinora non sono riusciti a sviluppare un farmaco adatto. La ricerca sull’Alzheimer ha compiuto un primo importante passo in direzione di un farmaco efficace con l’autorizzazione condizionata, rilasciata il 7 giugno dall’FDA (U.S. Food and Drug Administration), al principio attivo Aducanumab dei gruppi biotech Biogen ed Eisai. Con gli studi clinici aggiuntivi richiesti, che andranno condotti dopo l’approvazione, la FDA ha preso in considerazione l’aspetto della sicurezza dei pazienti.
Decisione responsabile
Secondo Alzheimer Svizzera l’approvazione condizionata del principio attivo è soprattutto prova di responsabilità di fronte a dati controversi. Con la sua decisione l’FDA tiene conto dei risultati positivi ottenuti dagli studi condotti. Alzheimer Svizzera accoglie inoltre con particolare favore la decisione della FDA di richiedere ulteriori dati relativi alla sicurezza e all’efficacia prima di rendere accessibile il farmaco negli Stati Uniti, affrontando così le preoccupazioni sollevate a causa dei risultati poco chiari dei due studi precedenti. Questo è un contributo essenziale per infondere fiducia verso il farmaco sia nei pazienti che nei medici curanti.
L’importanza di una diagnosi e di un monitoraggio precoci
L’Alzheimer rappresenta una delle maggiori sfide di politica sanitaria su scala globale. Oltre alle pesanti e molteplici conseguenze sui sistemi sanitari, la malattia comporta soprattutto situazioni molto gravose e notevoli limitazioni alla qualità di vita degli oltre 50 milioni di pazienti e dei loro familiari nel mondo. I diversi decenni di ricerche farmacologiche condotte su scala internazionale non hanno sinora dato risultati. Lo sviluppo dell’Aducanumab è stato seguito con trepidazione per anni dai ricercatori e dalle persone colpite come una grande fonte di speranza. Le pressioni da parte della società, ma anche della comunità scientifica e delle cerchie economiche per un farmaco efficace contro l’Alzheimer sono enormi. Anche se il principio attivo non ferma il processo di accumulo di proteine tipico dell’Alzheimer,la terapia può ridurre i depositi e impedire così la morte delle cellule cerebrali. La malattia avrebbe dunque un decorso molto più lento. Affinché ciò sia possibile, l’assunzione del farmaco deve cominciare possibilmente in uno stadio molto precoce della malattia, quando non sono cioè ancora comparsi sintomi o si è persa solo una minima parte delle facoltà mentali (deterioramento cognitivo lieve, MCI). Tuttavia, anche in caso di una possibile omologazione futura, l’Aducanumab non è un rimedio miracoloso poiché, come ogni farmaco, non è privo di effetti collaterali. Di conseguenza, anche di fronte a un’autorizzazione condizionata, il gruppo target del principio attivo rimane ristretto e associato per la prescrizione a complessi esami preliminari (puntura del liquido spinale o scansione cerebrale). Regolari esami tramite risonanza magnetica possono inoltre rivelarsi utili per monitorare possibili effetti collaterali. L'idoneità al trattamento, i rischi, i benefici e i costi dovrebbero quindi essere discussi realisticamente.
Swissmedic valuta la possibilità di omologazione in Svizzera
A metà aprile Biogen ha presentato una domanda di omologazione per la Svizzera a Swissmedic, l’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici. Esso sta valutando se accoglierla. In caso affermativo, Swissmedic dovrà tuttavia giungere a una sua decisione, che potrebbe differire da quella dell’FDA. Il processo di valutazione dura generalmente diversi mesi. Se e per chi l’Aducanumab sarà disponibile come farmaco in Svizzera dipende anche dalla questione relativa al suo rimborso. Perché venga pagato dalle casse malati, deve essere inserito nell’elenco delle specialità dell’Ufficio federale della sanità pubblica (UFSP) e rispondere ai criteri di efficacia, appropriatezza ed economicità. Anche questo processo, che coinvolge la Commissione federale dei medicamenti, dura diversi mesi. Alzheimer Svizzera spera che, una volta approvato, le autorità competenti faranno in modo che questo trattamento innovativo sia rapidamente disponibile e accessibile ai malati indipendentemente dal loro background socio-economico o dal loro luogo di residenza. Nell’ottobre 2020 è stata richiesta l’approvazione per l’Europa all’EMA, l’Agenzia europea per i medicinali; si prevede di ottenere un risultato non prima della fine del 2021.
Informazione trasparente, consulenza e supporto rimangono importanti
Alzheimer Svizzera ritiene particolarmente importante che si comunichi in modo trasparente e con aspettative realistiche in merito all’efficacia del farmaco e ai suoi effetti collaterali, visto che la terapia sarà ristretta ai pazienti con un deterioramento cognitivo lieve. Mentre questo importante progresso nel trattamento delle persone nelle fasi iniziali dell'Alzheimer è incoraggiante, Alzheimer Svizzera continua a sostenere un approccio olistico alla malattia e ribadisce la sua richiesta di continuare la ricerca di altre opzioni di trattamento, compreso quello sintomatico e psicosociale dei malati durante tutto il decorso.
Attualmente sono previsti studi clinici che in parte puntano su altri meccanismi coinvolti nell’insorgere della malattia e hanno già prodotto risultati promettenti nelle fasi iniziali. Tali studi potrebbero risultare ancora più significativi con l’ampliamento dei possibili gruppi target per una terapia e andrebbero dunque a rappresentare una nuova speranza per una cerchia più ampia di persone colpite.