Cela fait de nombreuses années que l’on est en quête d’un principe actif à même de ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Une préparation qui poursuit cet objectif est le principe actif appelé donanemab, développé par l’entreprise pharmaceutique Eli Lilly, qui a montré des résultats encourageants dans le cadre d’une étude clinique de phase III. Le 2 juillet 2024, l’autorité américaine de surveillance des médicaments Food and Drug Administration (FDA) a délivré une autorisation pour le donanemab (sous le nom de médicament Kisunla), qui n’a en revanche pas encore été approuvé en Suisse. Dans l'UE, le donanemab fera l'objet d'une recommandation de l'EMA le 25 juillet. Le donanemab est disponible sur le marché allemand depuis le 25 septembre 2025. Le donanemab est désormais aussi autorisé en Suisse. Le 4 février 2026, l’Institut suisse des produits thérapeutiques Swissmedic a autorisé la mise sur le marché de ce principe actif destiné au traitement de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce.

À l’instar du principe actif lecanemab, développé par Eisai et par son partenaire Biogen et autorisé aux États-Unis, le donanemab est lui aussi un anticorps monoclonal qui cible les dépôts de protéines dans le cerveau, caractéristiques de la maladie d’Alzheimer. Ces dépôts, également appelés plaques amyloïdes, sont considérés comme l’une des causes de la maladie. L’objectif du principe actif est donc de modifier les mécanismes à la base de la maladie d’Alzheimer et d’en ralentir ainsi la progression. Dans les études cliniques de phase II et III réalisées jusqu’ici et visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du donanemab, le principe actif était administré une fois par mois par voie intraveineuse aux personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer au stade initial. Eli Lilly a annoncé que l’étude de phase III TRAILBLAZER-ALZ 2 a obtenu des résultats encourageants.

Ralentissement du déclin cognitif dans diverses études

En 2021, l’entreprise pharmaceutique publiait les résultats d’une étude clinique de phase II incluant quelque 270 personnes traitées à un stade précoce de la maladie. Les personnes sous donanemab avaient montré un ralentissement du déclin cognitif et une réduction des plaques amyloïdes, comparativement aux personnes sous placebo. 

Deux ans plus tard, les résultats préliminaires de l’étude clinique de phase III TRAILBLAZER-ALZ 2 incluant quelque 1700 personnes ont été communiqués : l’administration de la substance active durant 18 mois a permis de réduire de 35 % le déclin cognitif et fonctionnel des patients traités sur une période de 18 mois, par rapport au groupe placebo, et a entraîné une réduction de 40 % du déclin dans leur capacité à réaliser les activités de la vie quotidienne. Le traitement a par ailleurs réduit les plaques amyloïdes dans le cerveau, caractéristiques de la maladie. Les résultats ont cependant aussi montré que la substance active peut provoquer des effets secondaires tels qu’œdèmes cérébraux et microhémorragies. 

Les résultats détaillés de cette étude ont été présentés en juillet 2023 dans le cadre de l’Alzheimer’s Association International Conference à Amsterdam et publiés dans la revue médicale JAMA. L’entreprise mène également d’autres études cliniques de phase III sur l’administration de différents dosages et leur répercussion sur les effets indésirables.

Mise à jour concernant l’autorisation – Swissmedic délivre une autorisation en Suisse

Le 2 juillet 2024, l’autorité américaine de surveillance des médicaments Food and Drug Administration (FDA) a délivré une autorisation pour les États-Unis.

Après un premier rejet, le donanemab a obtenu le 25 juillet 2025 un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) pour le traitement de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce. La Commission européenne a également autorisé le donanemab (nom commercial Kisunla) dans l’UE en septembre 2025.

En octobre 2023, le fabricant a également déposé une demande d’autorisation en Suisse. Le principe actif est désormais aussi autorisé en Suisse. Le 4 février 2026, l’Institut suisse des produits thérapeutiques Swissmedic a autorisé le principe actif donanemab dans le traitement de la maladie d’Alzheimer à un stade précoce, estimant que les bénéfices sont plus importants que les éventuels effets secondaires.

En dépit des résultats encourageants de l’étude de phase III, ce principe actif n’est pas en mesure d’enrayer la maladie d’Alzheimer, ni de la guérir. De plus, dans les pays où l’autorisation a déjà été accordée (ou est attendue dans les prochaines semaines), sont éligibles seules les personnes atteintes de troubles cognitifs légers (Mild Cognitive Impairment MCI en anglais) ou de démence légère de type Alzheimer à un stade très précoce, chez qui des plaques amyloïdes ont été détectées dans le cerveau. Sans compter que d’autres critères d’exclusion (p. ex. l’absence de double charge génétique, soit les personnes porteuses de deux gènes ApoE4) restreignent encore le groupe de personnes pouvant bénéficier de ces médicaments. C’est pourquoi, indépendamment de cette autorisation, les interventions non médicamenteuses restent primordiales afin de soutenir les personnes atteintes et leurs proches et de préserver leur qualité de vie. Le développement de ces substances actives représente donc néanmoins une avancée importante dans le traitement de la maladie d’Alzheimer.